作为重型地中海贫血的高发地区，广东省在地贫造血干细胞移植（以下简称“移植”）治疗方面一直走在国内领先位置。
1998年，中山大学孙逸仙纪念医院儿科成功实施了国内首例同胞脐带血干细胞移植治疗重型地贫患儿手术。
二十年过去了，造血干细胞移植技术已经有了巨大的发展，但移植仓位不足，这是很多有条件进行造血干细胞移植手术的大医院普遍面临的问题，也导致众多患儿苦等排期。2018年8月2日，中大孙逸仙纪念医院南院区儿科造血干细胞移植中心（儿科五区）全新的移植病区正式开放，迎接新患儿。
据了解，新区开后，该院儿童造血干细胞移植专用的移植仓位将从3个增加到8个，很大程度上缓解了等位的问题。
昨天，十几年前在该院接受了移植的两名小患者也回到医院，已成长为青年的两人分享了他们的成长故事。
故事：二十年前患儿已长成青年
1998年，中大孙逸仙纪念医院实施的国内首例同胞脐带血干细胞移植治疗重型地贫患儿获得成功，开了脐带血变废为宝的先河。回忆起当时的情况，该院儿科专家黄绍良介绍说，和现在的条件相比，20年前要克服的困难确实难以想象，当时该院甚至还没有一个无菌的移植仓位，需要借用兄弟医院仓位；而患儿的家庭经济情况也十分困难，家里同时有两个重症地贫的孩子，长期需要输血，孩子还合并有自身免疫性溶血，父母几乎快要崩溃。我们在充分研究的基础上，建议患儿母亲再次怀孕，并对胎儿进行地贫产前诊断，确定胎儿健康，分娩时留取脐带血，最终成功配型。”之后，科室和黄绍良教授拿出了一项医学基金会对研究项目的资助经费。就是在这样的情况下，黄绍良团队为广东恩平的这名患上重症乙型地中海贫血的3岁半男孩完成了脐带血移植治疗。
20年过去了，目前患儿小曾（化名）已成长为26岁的青年，走向了工作岗位。该院儿科主任方建培教授介绍，这些年，很多接受了移植的孩子情况都很好，经常回到医院看望自己的医生，有一名女孩考上了医学院，目前正在就读大三，这对医生来说是成就感满满的一件事。8月2日当天，两名分别在2004、2005年在该院接受治疗的患儿，也来到了医院。当年接受移植手术时还只有八九岁的两个90后孩子，现在都已大学毕业，走上工作岗位，满脸阳光。
去年大学毕业的青年小河（化名），13年前患急性淋巴细胞白血病，在该院接受了非血缘骨髓移植。“我2005年患病在这里治疗，如今已经13年了，我过得很好，像普通人一样升学、毕业、工作，希望能给其他的病友带来信心吧，相信医生、听足医生的指挥，一定像我一样能够战胜疾病。同时也是多亏了在骨髓库中找到配型成功的供体，很感谢她为我提供了骨髓。我们现在还有联系，我很高兴看到她过得很好，身体很好。骨髓库的成立对于我们这样的病人来说意义特别重大，希望更多的人都能加入其中，让更多有需要的人得到帮助。”小河说。
现状：各医院移植仓位普遍不足
黄绍良教授介绍，在重型地中海贫血的治疗中，传统输血与祛铁治疗能延长患儿的生命，但终身治疗给患儿带来极大的困扰，高达几百万的费用也让很多患儿家庭一贫如洗。
在许多没有药物可治愈的血液疾病、免疫疾病与遗传代谢疾病中，“移植”是目前唯一的治愈手段。儿童移植难度大，对硬件配备、药物使用、移植后检测与专业护理的要求极其严格。目前国内只有少数大型医院能够开展。
“如今造血干细胞移植可治疗的病种已经扩大到80余种，涵盖人体各系统。20年前克服困难，在简陋条件下实施的手术如今看来是很难想象的。如今越来越多的疾病可以通过移植得到治愈，越来越多的患者可以找到合适供体，需移植患者的基数迅速增加，硬件条件成了较大的制约。
由于仓位的不足，有很多患者都在排期等待治疗。很多医院都普遍面临这样的情况。现在新区的开辟，仓位从3个增加到8个，可以很大程度缓解这种困难局面，为更多患儿服务。”广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、该院儿科主任方建培教授介绍，以前改科每年只能移植30～35例，远远不能满足临床需求，以后将增加到每年80-100例。
另据透露，该院在建的花都院区，还将分配给儿科300张病床。根据规划，将设1个移植病区，改建后可达28个移植仓，预计2020年可以投入使用。
疑问：到底要不要留存脐带血？
目前，人们对是否留存脐带血存在不少争议。
其次，脐血细胞数有限，但随着技术的发展，脐血移植在儿童患者来说还是有比较好的前景的，30公斤以下的患儿基本可以满足需求。
今后，随着技术的发展，尤其是干细胞的基因治疗、car-T治疗技术等的技术突破，在难治性血液病方面，脐带血移植都将有更大的获益。比如地贫儿的自体脐带血，以往因为基因的缺陷，基本上没有留存的价值，但随着car-T细胞改造技术的日渐成熟，地贫儿的自体脐带血价值就会“逆袭”，变得极其宝贵。
所以说，留存脐带血于己于人，未来都将会越来越有意义。
文：广州参考·记者周洁莹通讯员林伟吟、刘文琴、刘勇、李欣瑜、张阳
广州参考·编辑王典
