骨髓纤维化的治疗目标是什么？山东省立医院血液科主任王欣表示，骨髓纤维化的治疗目标根据不同的发病年龄，根据不同的个体发病者，我们的目标也是不一样的。
总体来说，分为两大类：一个是我们短期的治疗目标，短期的治疗目标是缓解贫血和缓解脾的增大，改善患者的生活质量。长期目标就是要延长生存，来尽量改善或者是逆转骨髓的纤维化进程，甚至让病人达到治愈。当然，多数的骨髓纤维化病人，因为都是老年人，可能达到治愈这个目标还是比较长。
治疗过程中，如何治愈骨髓纤维化呢？现在唯一的一个办法就是异基因的造血干细胞移植。异基因造血干细胞移植是唯一目前可以治愈原发骨髓纤维化的方法。当然，骨髓异基因造血干细胞移植，是不是所有患者都能实施呢？是不可以的。为什么？因为绝大多数骨髓纤维化的病人是老年人，平均年龄是在65岁，所以我们的异基因造血干细胞移植一般能做到60岁左右，国外或者是国内有几个中心，比较大的中心，比如说北大人民医院、天津血研所、苏州医院、上海，这几家大的中心，可能做到65岁，但是绝大多数超过60岁的患者，很少能够做异基因的。
即便是一个年轻的患者，他能不能找到有效的供者，也是困难的。所以在既往的统计中，不到一半的病人才能实施造血干细胞移植。而且造血干细胞移植，在移植的过程中，或者移植之后，还有一个相关的死亡率。这个死亡率也是比较高的。所以说也是一种风险。最近的研究显示，符合移植条件的病人，尤其是又小于60岁的，这些病人没有做异基因移植的，他一年和三年的生存率也是不低的，能够达到71%-95%，和55%-77%。所以说真正骨髓纤维化的病人，能够做移植的，看来并不是很多。
在JAK抑制剂出现之前，我们过去对于骨髓纤维化的治疗，大家可以看看，那时候我们只能是支持对症治疗。支持治疗，比如病人贫血了，我们给病人输血，用促红素，用一些激素来调节贫血的状态。如果脾大了，我们可能给病人用点羟基脲，用点其他细胞毒性的药物，甚至用点干扰素，但是真正你一停药脾脏会立马复原。而这些药物对于全身的症状都没有一个改善的作用。但是从JAK2抑制剂芦可替尼出现之后，情况完全就不一样了。芦可替尼可以直接作用于骨髓纤维化的发病机制的关键部位，主要是作用JAK2抑制剂，也是目前全球以及中国唯一上市的一个治疗骨髓纤维化的靶向药物。
这个药物的作用在哪？引起骨髓纤维化目前我们发现的最主要的一个信号通路就是JAK通路，包括JAK1和JAK2。我们看到了JAK2的抑制剂主要是抑制了信号通路，使得信号通路不能过度活化，而不能导致骨髓进一步纤维化，也不至于那些细胞因子、炎性因子释放，而引起贫血和其他全身的症状。
王欣：山东省立医院血液科主任医师，二级教授，博士生导师
擅长：血液系统各类疾病的诊断治疗，包括各类贫血、骨髓增生异常综合征、急慢性白血病、淋巴瘤和骨髓瘤、骨髓增殖性疾病、出凝血性疾病、血小板减少症和造血干细胞移植等等。
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