尽管Remestemcel-L之前已在加拿大、日本等多国获批上市，但在美国FDA的申请上市的道路可谓坎坷曲折。2020年4月，FDA已受理Remestemcel-L的BLA，同时授予该申请优先审评资格。虽然Remestemcel-L在2020年8月获得美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）9:1的压倒性支持，但FDA最终驳回了Mesoblast的上市文件，拒绝批准其上市。拒绝的理由是：其采用的是单臂试验而不是随机试验，建议至少在成人和/或儿童中进行一项随机对照试验，以此作为疗效的补充信息。
下表为Remestemcel-L针对SR-aGVHD开展的临床：
此次Mesoblast重新递交了临床试验新增数据，终于获得了FDA认可和受理，数据包括：
（1）对高危疾病儿童匹配性研究。对25位在PhaseIII中接受治疗的儿童和27位接受不同治疗的儿童进行比较。结果显示：在接受治疗28天内，接受Remestemcel-L治疗的高危儿童67%产生了积极应答，存活天数超过180天，对照组中仅有10%。
（2）PhaseIII中51位儿童患者的4年生存数据。结果显示：患者从2年预期生存率为25-38%改善为1年生存率为63%，2年生存率为51%，疗法效果显著。
在我国，以上市为目的的临床研究起于2004年，由中国医学科学院基础医学研究所申请，注册号为X0400586。近年来，NMPA也相继出台了《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）)》（2023年4月27日）、《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》（2023年6月21日）、《细胞治疗产品生产质量管理指南（试行）》（2022年10月31日）等法规政策。截至2023年7月31日，在CDE官网受理品种信息检索到72项以“干细胞”为研究药物的IND申请已获受理；在临床试验默示许可检索到45项以“干细胞”为研究药物的IND已获批；在《药物临床试验登记和信息公示平台》检索到29项以“干细胞”为研究药物的临床试验。尽管如此，我国仍然没有一项干细胞药物取得上市获批。西比曼是我国临床进展最快的一个间充质干细胞企业，在2023年7月12日公布临床试验信息。该项目的适应症是膝骨关节炎，为多中心、随机、双盲、对照III期临床试验。
除了Remestemcel-L之外，BrainStormCellTherapeuticsInc.(NASDAQ:BCLI)也在2023年3月27日宣布，开发的治疗肌肉萎缩（ALS）的干细胞药物NurOwn被FDA正式受理，并将PDUFA目标日期定为2023年12月8日。
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